面向发展中国家新药研发的PPP模式与运行机制分析

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　　摘要：介绍国际组织为了加强发展中国家“被忽视疾病”的新药研发，导入公私合作伙伴关系(Public―Private―Partnership，PPP)模式的特征与优势，分析了“被忽视疾病”新药研发的动力机制与内涵：探讨了PPP模式运行机制、融资模式与组织模式。将PPP模式与我国基本药物供应保障体系相联系，以期对我国重大科技专项起到借鉴作用。
　　关键词：发展中国家；公私合作伙伴关系(PPP)；被忽视疾病(ND)；新药研发；模式；运行机制
　　
　　国际组织将公共事业融资模式公私合作伙伴关系(Public―Private―Partnership，PPP)引入发展中国家“被忽视疾病”(ND)药品和疫苗的研发，并作为融资、项目管理与药品供给新模式，以解决市场失灵与政府提供基本药物不足的矛盾。本文分析探讨在国际合作框架下，导入ND新药研发的PPP模式与运行机制，以期为我国重大科技专项的实施提供可资借鉴的模式。
　　
　　1　PPP模式导入“被忽视疾病”的新药研发
　　
　　1.1　PPP模式特征
　　1.1.1　概况英国最早在基础设施建设融资领域采用PPP模式，成为政府解决资金紧缺、投资公共产品不足时的有效方式Ll-6j。国际组织从1986年到2003年，成立了78个以不同疾病为目标的新药研发、药品供给的PPP组织，目的为研发预防治疗ND的平价新药。PPP采取私营企业的举措，解决新药研发投资困难，以公共健康为主要目标，以慈善基金会为主要资助者，对多个候选药物统一管理，分担研发与市场风险，是市场机制失效时资源配置的优化机制。
　　1.1.2　内涵①融资模式。PPP以有限的政府资金引导、带动民间慈善捐款，政府以激励政策作补偿，保障民营部门“赢亏平衡”，提高其进入ND新药研发的积极性。②项目管理模式。从新药研发到上市的各阶段，通过全球PPP伙伴关系的建立，与公共研究机构、CRO机构、制药企业、医院、药店合作，缩短研发周期，降低上市费用，实现公共目标。③公共产品供给模式。PPP模式是政府采购的药品供给模式，比传统机制大幅降低成本。
　　1.1.3　特征①融资模式双主体。PPP模式是以公共财政引导，与私人慈善基金共同投资，既减轻政府的财政负担，又有利于公共产品社会多元化投入与发展。②使命驱动、效率导向。非赢利的PPP以满足公众健康需求作为使命，使私营部门逐利驱向最小化，有利于政府公共服务效率的提高。③代理运行机制。PPP模式采用委托代理机制使相关方责、权、利明确。④兼顾公平与效率。私营部门压缩经营成本、提高利润率，提高了公共资源配置效率。政府是公共服务项目的指导者、监管者和服务产品的接受者，可以有效地维护公众利益，实现以更低的成本提供高质量、更有效的公共服务的目标。
　　
　　1.2　新药研发PPP合作类型
　　新药研发的PPP机构均为非赢利组织，针对ND提供安全有效、价廉易得的药品。根据运作模式PPP分两类：①国际机构运作：联合国、世界银行组织进行财务控制与运作管理，吸引私营机构参加公共健康产品项目，跨政府治理。②成立独立的非赢利实体：非赢利PPP管理财务与项目运作，合作伙伴与基金管理明显有跨国特征。跨政府组织在确立政策框架、资金支持和税收激励形式方面，起到重要作用。
　　根据伙伴关系PPP分为三类：①捐助型伙伴关系：私营慈善基金会、政府部门、国际组织在捐赠资金方面合作；②协作型伙伴关系：政府、高校、科研机构、制药公司、临床医院，分别在项目支持、药品研发、临床研究、药品生产与销售方面合作；③运作型伙伴关系：政府部门、私人药店，在药品激励政策与可及性方面合作。PPP模式类似金字塔机构，顶部以捐助机构为主对公共产品项目制定政策框架与目标；中部PPP实体机构负责实施，对参与各方进行指导和约束；底部是不以赢利为目标的项目合作伙伴，通过合作协议达到预定目标，使社会效益最大化，符合公共产品的宗旨。
　　
　　1.3　PPP模式的激励机制
　　PPP机制中政府引导与政策支持对新药研发上市有很大的激励作用。
　　研发领域：①研发资金。政府与慈善机构直接向大学或公立研究机构提供研发资金，降低研发风险，保障项目运营可持续发展，促进新药可及；②专利许可使用。设立“专利池”，鼓励“专利联营”，采用专利使用许可提高专利的使用效率，鼓励合作研究。
　　监管领域：简化申报注册。政府部门对药品研发生产与上市使用有严格的监管框架，以保证新药质量安全、疗效可靠。激励机制之一是加快市场急需新药审批上市。
　　生产与流通领域：①政府采购。政府出资买断或全部接收产品专利。产品可按生产成本价(不包括研发成本)销售。在鼓励创新的同时，又避免了专利对价格扭曲所导致的经济效率损失。这将节约在制药业成本中通常占很大比重的广告和市场开拓费用。②减免税收。对生产流通准公共产品的私营制药企业、药店实行减免税收，弥补因低价格造成盈亏不平衡；③政府津贴。直接补贴生产流通企业，激发其低价生产与经营公共产品的积极性。
　　
　　2国际ND新药研发的PPP运行机制
　　
　　2.1　国际合作的机遇与挑战
　　从全球化的视野来看，全球与贫穷相关的ND特别是感染性疾病给国家安全和国际政治带来了新的挑战，已成为发展中国家巨大的经济负担，全球每年死亡570万人，而受感染高达3.5～5.5亿人。在全球层面，必须调动相关资源和力量，尤其是包括非政府组织的参与，共同防范传染病的全球化。近十几年来，国际组织、各国政府与公共研究机构，非赢利组织，制药公司与慈善基金会针对发展中国家病死率最高的艾滋病、结核病、疟疾等ND，成立了78个PPP组织，筹资11亿美元，研制急需的ND药物，共同推动PPP模式的发展。
　　
　　2.2　PPP模式融资与资金分配
　　PPP基金来源包括私有基金会、政府双边互助署、其它政府基金、多边机构、非政府机构、商业企业。联合国组织、欧盟、世行、各国政府是主要的公共部门资金源，比尔盖茨基金会与洛克菲勒基金会是最大的私有慈善基金会。PPP模式具有很好的研发成本效益。2000～2004年，ND药物PPP组织研发总花费为11.2亿美元，平均每个PPP为7 600万美元；其中，34.8％研发经费用于研究机构先导化合物的筛选研究；30.2％用于发展中国家的合同外包机构；35％用于大型跨国制药公司。PPP通过专业评估机制，建立专注一种ND产品线的研发项目，新药研发的费用占总预算的85％～90％，降低管理费用，保障项目高效运行。
　　
　　2.3　PPP的运作模式与成功因素
　　2.3.1　运作模式
　　项目设计：①确立项目目标。国际组织与政府作为项目发起者发挥中介或催化角色，评估市场潜力，形成项目目标；②建立PPP机构。国际组织确

定合作框架，成立非赢利的PPP虚拟制药组织，同时也是可自我发展的市场主体，以利优化配置资源，提高效益。
　　运营管理：①建立评估机制。聘任全球专家成立专家委员会，建立项目及技术管理评估机制；②选择合作伙伴。进行全球合作伙伴能力评估、项目可行性研究、签定合作协议；③项目实施。监管新药研发到上市过程。
　　市场准人：进行系列认证与政府采购，进入疾病流行国的用药指南、进入国际基金采购招标标准、市场认证、进入WHO基本药物标准目录、进入WHO全球基金采购目录。
　　2.3.2　成功因素
　　①政府部门的有力支持。PPP模式是社会机制提供公共健康产品的有效方式，但并不是对政府有效治理和决策的替代。政府从保护和促进公共利益的立场出发，负责项目的总体策划，推动PPP机构的组织招标与运营管理，降低项目总体风险等。
　　②健全的法律法规制度。PPP项目的运作需要在法律层面上，对公私合作各方需要承担的责任、义务和风险明确界定，保护各方利益。在PPP模式下，运作流程的各阶段都可采纳公私合作，通过完善的法律法规对参与双方进行有效约束，发挥优势，弥补不足。
　　③专业人才进行项目管理PPP模式的运作采用项目特许经营权的方式与多主体合作，包括最有经验的金融法律人才与新药研发项目评估与管理人才。从新药研发到上市的各阶段，对项目的运作提供指导和政策支持，缩短项目周期，降低研发上市费用，实现公共目标。
　　
　　3　PPP组织模式分析
　　
　　PPP模式是一种虚拟制药组织，为了实现ND药物研究开发，结成跨国产业技术联盟。
　　
　　3.1　虚拟制药组织模式
　　虚拟研发组织是按照市场目标建立起来，以契约关系为基础，利用网络通讯工具而形成的超越空间约束的R&D网络组织，它由信息、技术、人才等资源有效集成，既是一个精密组织、又是服务能力可迅速扩大的动态战略技术联盟。虚拟组织是敏捷适应竞争需要的新型组织模式，组织决策的集中化程度很高，因本身不存在实体部门，管理成本相对较低。PPP是一种多主体虚拟R&D网络组织，它的合作伙伴是相互独立的经济实体，合作基础在于是否具有技术优势的互补性和核心能力。由掌握产业关键技术与资金链的PPP牵头，联合其它公共和私营机构组成一体化的组织，调动各伙伴的研发资源，共同完成新药研发和市场的开拓。合作伙伴通过一系列的合同、协议来约束各自的行为，共同承担风险和分享收益。
　　
　　3.2　跨国产业技术联盟
　　产业技术联盟模式是以技术进步为目标，由产业内两个以上创新主体互相联合，形成致力于技术创新活动的组织。产业技术联盟的特点是参与者包括企业、高校、科研院所、金融机构，以契约为纽带，形成官、产、学、研、金为伙伴的合作关系。PPP组织相当于产业技术联盟的组织核心，如非赢利的国际抗疟药风险联盟MMV 已成为全球最大的抗疟药青蒿素产业技术联盟，目前已有39个在研抗疟创新药物品种，各成员进行资源共享和优化创新要素组合，获得资金与政策的支持，达到资源最佳配置。
　　新药研发PPP模式充分利用合作伙伴的资源，提出务实、有效、贴近需求的技术开发方案，提炼产业关键共性技术，降低了单一企业开发新药的高成本与高风险，合作各方在技术上发挥各自优势进行相互交流、借鉴，形成PPP的组织优势，利于解决ND药物战略缺失问题，将某一ND病种新药研发的产品线做大做强，提高国际竞争力。
　　
　　3.3　运作规则
　　PPP运作的虚拟研发组织遵循一定的原则才能发挥出良好的效益。
　　①目标一致。PPP的运作建立在市场机遇的基础上，以社会责任为导向。新药研发PPP的目标就是为发展中国家ND进行新药研发，使病人用上安全有效、买得起、买得到的新药。②竞争优势。合作伙伴的选择要有各自的核心竞争力，专注某一ND，具有领域互补性优势，能提供其他伙伴所缺乏的资源。PPP的合作伙伴包括高校、科研机构与临床医院，从新药发现、临床前到临床研究各有竞争优势。③协调发展。虚拟研发组织采取和谐共处的管理模式，在紧密结合型联盟和宽松的环境之间寻求平衡，在新药研发产业链中各司其职，极大地提高组织效率，保障组织目标的实现。④契约模式。PPP组织通过虚拟研发组织核心与各合作伙伴进行协商谈判，制定协议书，为项目运作执行提供法律保障。
　　
　　4　我国重大科技专项中导入“PPP模式”的探讨
　　
　　为提高我国自主创新能力，《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006―2020年)》部署了包括“重大新药创制”和“重大传染病防治”在内的16个科技重大专项作为国家重大战略举措，旨在研制一批具有自主知识产权和市场竞争力的新药，形成支撑我国药业自主发展的新药创新能力，提升我国对艾滋病、肝炎等重大传染病防治能力，提高国民健康水平。
　　基本药物制度是国家医疗卫生体制改革的重要组成部分，因为药品在国家医药保障制度中的份额约70％，如果完全由政府提供是巨大的经济负担，建立WHO倡导的“安全、有效、必需、价廉”的基本药物供给保障体系成为新医改的战略目标之一。当群众需要无利或微利治疗药物，是政府完全包下来，建立行政化“统购、统销”制度，还是任其在市场消失?究竟如何保障基本药物的有效供给和合理使用，尚在探索之中。 　 PPP导入准公共产品领域及基本药物研发与供给领域，这在我国还是一个较新的概念。目前我国尚缺少导入PPP模式的慈善捐赠环境、统一的法律环境与成熟的合作伙伴。以社会责任为己任的PPP机制的融资模式及其在ND新药研发模式可资借鉴：①确立国家宏观战略，引导社会资本投入，纳入医疗体制改革总体方案；②建立市场化运作的可持续模式，政府补偿与政府采购；③建立适度风险、适度回报的经济保障机制；④建立健全PPP机制的关联法律、制度建设；⑤加强政府监管。以上诸多问题还有待进一步研究。
　　我国在规划战略性新兴产业的发展中，不仅要加大创新药物研发的投入力度，更要加强顶层战略设计，积极探寻适合中国特色的新药研发的模式，借鉴面向发展中国家新药研发PPP模式，优化配置创新资源，提高我国医药产业的国际竞争力。

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